Клиническое исследование препарата ARCT-032 у взрослых пациентов с муковисцидозом
Муковисцидоз — это заболевание, сокращающее жизнь, которое распространено во всем мире. Мутации в гене регулятора трансмембранной проводимости при муковисцидозе (CFTR) приводят к снижению или отсутствию белка и/или его функции в дыхательных путях, что вызывает высыхание поверхностей дыхательных путей и образование густой, вязкой слизи.
ARCT-032 (исследуемое лечение) представляет собой ингаляционный препарат матричной РНК (мРНК). Он предназначен для доставки нормальной копии мРНК CFTR в клетки легких с помощью липидной системы доставки под названием LUNAR®.
Клетки легких затем используют инструкции, содержащиеся в мРНК, для создания функционального белка CFTR.
