Ensayo clínico de ARCT-032 para adultos con fibrosis quística
La fibrosis quística es una enfermedad que acorta la vida con una distribución mundial. Las mutaciones en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) dan lugar a una reducción o ausencia de la proteína CFTR y/o de la función de las vías respiratorias, lo que provoca que las superficies de las vías respiratorias se sequen y aparezca una mucosidad espesa y pegajosa en las vías respiratorias.
ARCT-032 (tratamiento del estudio) es una terapia de ARN mensajero (ARNm) inhalado. El objetivo es administrar una copia normal del ARNm del CFTR a las células pulmonares mediante un sistema de administración mediado por lípidos llamado LUNAR®.
Luego, las células pulmonares utilizan las instrucciones del ARNm para crear la proteína CFTR funcional.
