תקווה חדשה עבור אלה החיים עם סיסטיק פיברוזיס

מחקרים (או ניסויים) קליניים הם סוג של מחקר המבוצע כדי ללמוד על ההשפעות של תרופות או טיפולים ניסיוניים חדשים. המחקרים פועלים לפי הליכים שנקבעו מראש, הנקראים פרוטוקול המחקר הקליני. מחקרים קליניים הם הדרך החשובה ביותר לחוקרים להבין טוב יותר אם תרופה או טיפול חדשים בטוחים ויעילים עבור בעיה רפואית מסוימת.

ARCT-032 (טיפול המחקר) היא RNA שליח (mRNA) בשאיפה המצופה בחלקיקי שומן זעירים, כלומר, מערכת אספקה המתווכת על ידי ליפידים, הנקראת ARCT-032. LUNAR®‎ מועברת על ידי נבולייזר מיוחד ישירות לריאות כך שניתן להתמקד בעותק רגיל של mRNA של CFTR ישירות בתאי ריאה שאין להם עותק מתפקד. לאחר מכן, תאים אלה משתמשים בהוראות החדשות המסופקות על ידי ה-mRNA כדי ליצור CFTR מתפקד ולשחזר את איזון המלח והמים המתאים בדרכי הנשימה.

כדי ללמוד עוד על טיפול mRNA בסיסטיק פיברוזיס, נא לבקר באתר האינטרנט של איגוד סיסטיק פיברוזיס.