Часто задаваемые вопросы

Клинические исследования (или испытания) — это вид исследований, проводимых для изучения эффектов новых исследуемых препаратов или методов лечения. Исследования проводятся в соответствии с заранее определенными процедурами, которые называются протоколом клинического исследования. Клинические исследования являются наиболее важным способом, позволяющим исследователям понять, является ли новый препарат или метод лечения безопасным и эффективным при определенном заболевании.

ARCT-032 (исследуемый препарат) представляет собой ингаляционную матричную РНК (мРНК), заключенную в крошечные жировые частицы, т. е. липидную систему доставки под названием LUNAR®. Препарат ARCT-032 доставляется с помощью специального небулайзера непосредственно в легкие, чтобы доставить нормальную копию мРНК CFTR непосредственно в клетки легких. Затем эти клетки используют инструкции, полученные с мРНК, для создания функционального CFTR и восстановления надлежащего водно-солевого баланса в дыхательных путях.

Чтобы узнать больше о мРНК-терапии при МВ, посетите веб-сайт Фонда муковисцидоза.

Матричная РНК (мРНК) — это естественная молекула, которая берет «код» из наших генов и формирует шаблон, который может быть преобразован в необходимые белки, подобно тому, как повар использует рецепт для приготовления вкусного блюда. Наиболее широкое применение технология мРНК нашла в вакцинах, таких как вакцины против COVID-19; однако применение этой технологии распространяется и на другие области медицины. В вакцинах (используемых для профилактики заболеваний) мРНК несет инструкции для вирусного компонента, который запускает в организме выработку защитного иммунного ответа. В лекарственных препаратах, предназначенных для лечения заболевания, мРНК напротив несет инструкции по синтезу отсутствующего или дефектного белка и обеспечивает его выработку.

Генная терапия потенциально может лечить заболевания, которые являются их первопричинами, путем коррекции или замены дефектного генетического материала (ДНК). Носитель вируса, или вектор, доставляет ген к клеткам-мишеням организма. Попав в ядро ​​клетки («центр управления»), препарат генной терапии корректирует или заменяет генетический материал, который работает неправильно. Это делается путем редактирования генов или их добавления. В идеальных обстоятельствах благоприятные изменения, внесенные в генетический материал, носят постоянный характер, что приводит к длительному излечению; однако, если терапия не достигает своей цели, побочные эффекты также могут быть длительными. Напротив, препарат мРНК-терапии не проникает в ядро клетки и не изменяет генетический материал. При мРНК-терапии клетки только получают инструкции по сборке ключевых ингредиентов для создания соединений с использованием собственной внутренней «сборочной линии». Его эффекты являются временными, и после образования соединения мРНК-препарат разрушается. Многократное введение препарата необходимо для поддержания благоприятного эффекта, но при возникновении побочных эффектов лечение можно прекратить до их разрешения.

Да, все участники исследования будут получать препарат ARCT-032 путем ингаляции с помощью небулайзера, разработанного специально для препарата ARCT-032. В этом исследовании нет группы плацебо.

Наша программа LUNAR®-CF включала множество этапов для оптимизации препарата ARCT-032 как потенциального лечения МВ. Лекарственные формы LUNAR® совместимы с небулайзерами и стабильны в присутствии мокроты при муковисцедозе. Наши исследования показали, что препарат LUNAR® эффективно доставляет мРНК в клетки дыхательных путей у нескольких видов животных и что препарат ARCT-032 вызывает формирование CFTR, активного при восстановлении функции хлоридов в клетках доноров с МВ и в животных моделях МВ. Исследования на животных также проводились для определения диапазона доз препарата ARCT-032, которые можно безопасно применять в клинических исследованиях. Важно отметить, что предварительное исследование показало, что однократные дозы препарата ARCT-032, введенные здоровым взрослым, и 2 дозы, веденные пациентам с МВ, в целом были хорошо переносимы и безопасны.

Да, терапия предназначена для коррекции основной причины МВ, независимо от типа мутации CFTR. Некоторые мутации приводят к слабому функционированию CFTR, а при некоторых мутациях CFTR вообще не образуется. Препарат ARCT-032 представляет собой заместительную терапию мРНК, которая доставляет нормальную копию мРНК CFTR в клетки дыхательных путей, независимо от типа мутации, которую несет человек. Лекарственная форма препарата LUNAR® (мелкие жировые частицы, которые покрывают мРНК) позволяет мРНК проникать в клетки дыхательных путей и производить полноценно функционирующий CFTR. В исследование LunairCF набирают взрослых пациентов с МВ, которые либо являются носителями мутаций класса 1, на которые модуляторы CFTR не действуют, либо тех, кто соответствует критериям для приема модуляторов, но не принимает их из-за побочных эффектов, слабого ответа на лечение или их недоступности.

Участие в этих клинических исследованиях является бесплатным. Вам будут возмещены транспортные расходы, а также для Вас предусмотрено пособие (если это разрешено законом), которое поможет компенсировать затраченное время, рабочие часы и другие затраты.

Участие в клиническом исследовании является важным решением. Ниже Вы найдете некоторые полезные вопросы, которые следует задать при разговоре с Вашим врачом или членами семьи, чтобы определить, подходит ли Вам участие в исследовании:

• Какой вид лечения изучается?
• Какие анализы или процедуры будут проводиться, если я приму участие в исследовании?
• Какой вид транспортной поддержки предоставляется в этом исследовании?
• Как это лечение повлияет на мою текущую схему лечения?
• Какие риски и какую пользу я могу ожидать, если буду участвовать в этом исследовании?

Чтобы узнать больше о терапии мРНК и МВ, посетите веб-сайт Фонда муковисцидоза. Дополнительная информация доступна также на сайте клинического исследования Фонда муковисцидоза: Исследование препарата ARCT-032 у взрослых пациентов с МВ, не получающих терапию модуляторами CFTR (Arcturus ARCT-032-02).