Новая надежда для людей, живущих с муковисцидозом

LunairCF — это клиническое исследование, в котором изучается применение мРНК‑терапии (известной также как ARCT-032) в качестве альтернативы лечению муковисцидоза легких.

Хотя препарат ARCT-032 является потенциальной терапией для всех пациентов с МВ, он может быть особенно полезен для тех, у кого наблюдаются нонсенс-мутации и редкие мутации МВ, не поддающиеся лечению модуляторами CFTR.

Подходит ли Вам исследование LunairCF?

LunairCF — это открытое исследование фазы 2, в котором изучается, является ли терапия мРНК безопасной и эффективной для лечения людей с МВ. Набор пациентов в исследование проводится в исследовательских центрах по всему миру. Узнайте, подходит ли это Вам или близкому Вам человеку, страдающему МВ.

Часто задаваемые вопросы

Что такое муковисцидоз?

МВ — это генетическое заболевание, вызванное мутациями в гене регулятора трансмембранной проводимости при муковисцидозе (CFTR), которое приводит к снижению или отсутствию функции CFTR в мембранах, выстилающих дыхательные пути, кишечный тракт и другие органы. CFTR — это мембранный канал, который транспортирует ионы соли, необходимые для поддержания гидратации дыхательных путей. При муковисцидозе CFTR-каналы отсутствуют или плохо функционируют, что приводит к появлению вязкой слизи, воспалению и прогрессирующему поражению легких.

Что такое клиническое исследование?

Клинические исследования (или испытания) — это вид исследований, проводимых для изучения эффектов новых исследуемых препаратов или методов лечения. Исследования проводятся в соответствии с заранее определенными процедурами, которые называются протоколом клинического исследования. Клинические исследования являются наиболее важным для исследователей способом, позволяющим понять, является ли новый препарат или метод лечения безопасным и эффективным при определенном заболевании.

Что такое препарат ARCT-032 и как его применяют?

ARCT-032 (исследуемый препарат) представляет собой ингаляционную матричную РНК (мРНК), заключенную в крошечные жировые частицы, т. е. липидную систему доставки под названием LUNAR®. Препарат ARCT-032 доставляется с помощью специального небулайзера непосредственно в легкие, чтобы воздействовать нормальной копией мРНК CFTR непосредственно на клетки легких, где функциональной копии нет. Эти клетки затем используют вновь полученные инструкции, предоставленные мРНК, для создания функционального CFTR и восстановления надлежащего баланса соли и воды в дыхательных путях.

Чтобы узнать больше о мРНК-терапии при МВ, посетите веб-сайт Фонда муковисцидоза.