שאלות נפוצות

מחקרים (או ניסויים) קליניים הם סוג של מחקר המבוצע כדי ללמוד על ההשפעות של תרופות או טיפולים ניסיוניים חדשים. המחקרים פועלים לפי הליכים שנקבעו מראש, הנקראים פרוטוקול המחקר הקליני. מחקרים קליניים הם הדרך החשובה ביותר לחוקרים להבין טוב יותר אם תרופה או טיפול חדשים בטוחים ויעילים עבור בעיה רפואית מסוימת.

ARCT-032 (טיפול המחקר) היא RNA שליח (mRNA) בשאיפה המצופה בחלקיקי שומן זעירים, כלומר, מערכת אספקה המתווכת על ידי ליפידים, הנקראת ARCT-032. LUNAR®‎ מועברת על ידי נבולייזר מיוחד ישירות לריאות כך שניתן להתמקד בעותק רגיל של mRNA של CFTR ישירות בתאי ריאה שאין להם עותק מתפקד. לאחר מכן, תאים אלה משתמשים בהוראות החדשות המסופקות על ידי ה-mRNA כדי ליצור CFTR מתפקד ולשחזר את איזון המלח והמים המתאים בדרכי הנשימה.

כדי ללמוד עוד על טיפול mRNA בסיסטיק פיברוזיס, נא לבקר באתר האינטרנט של איגוד סיסטיק פיברוזיס.

RNA שליח (MRNA) הוא מולקולה טבעית שלוקחת את ה"קוד" מהגנים שלנו ויוצרת תבנית שהתאים שלנו יכולים לתרגם לחלבונים חיוניים, בדומה לשף שמתרגם מתכון למנה טעימה. השימוש המוכר ביותר בטכנולוגיית mRNA היה בחיסונים, כגון חיסוני נגיף הקורונה; עם זאת, ניתן להשתמש ב-mRNA בתחומי מחלה אחרים. בחיסונים (המשמשים למניעת מחלה), ה-mRNA נושא את ההוראות לרכיב נגיפי שגורם לגוף לייצר תגובה חיסונית מגינה. לעומת זאת, בתרופות שמטפלות במחלה, mRNA נושא את ההוראות לחלבון חסר או פגום ומאפשרת את ייצורו.

לטיפול גני יש פוטנציאל לטפל במחלות בשורש הבעיה שלהן על ידי תיקון או החלפה של חומר גנטי פגום (דנ"א). נשא או וקטור של נגיף מעביר את הגן לתאים הממוקדים של הגוף. ברגע שהוא בתוך גרעין התא ("מרכז הבקרה"), הריפוי הגני פועל לתיקון או החלפה של החומר הגנטי שאינו פועל כראוי. הדבר נעשה באמצעות עריכת גנים או הוספת גנים. בנסיבות אידיאליות, השינויים המועילים שנעשו בחומר הגנטי הם קבועים, וכתוצאה מכך התרופה היא ארוכת טווח; עם זאת, אם הטיפול מפספס את המטרה המיועדת, תופעות הלוואי יכולות גם להיות ארוכות טווח. לעומת זאת, טיפול mRNA אינו נכנס לגרעין התא, ואינו משנה את החומר הגנטי. טיפול mRNA רק מורה לתאים כיצד ליצור מרכיבים מרכזיים ליצירת תרכובות באמצעות "קו הייצור" הפנימי של התא עצמו. השפעותיו זמניות ולאחר יצירת התרכובת, טיפול ה-mRNA מתפרק. מינון חוזר נחוץ כדי לשמור על ההשפעות המועילות, אך אם יתרחשו תופעות לוואי, ניתן להפסיק את הטיפול כדי לאפשר להן להיפתר.

כן, כל משתתפי המחקר יקבלו ARCT-032 בשאיפה עם נבולייזר שתוכנן במיוחד עבור ARCT-032. אין קבוצת פלצבו במחקר זה.

בתוכנית LUNAR®-CF שלנו נעשה שימוש בצעדים רבים כדי למטב את ARCT-032 כטיפול פוטנציאלי עבור סיסטיק פיברוזיס. פורמולציות ®LUNAR תואמות לנבוליזציה ויציבות בנוכחות ריר של סיסטיק פיברוזיס. המחקרים שלנו הראו כי ®LUNAR מספקת mRNA ביעילות לתאי דרכי הנשימה במספר מינים של בעלי חיים, וכי ARCT-032 מייצרת CFTR, אשר פעיל מבחינה תפקודית בשיקום פעילות הכלוריד בתאים מתורמי סיסטיק פיברוזיס ובמודלים של בעלי חיים עם סיסטיק פיברוזיס. כמו כן, בוצעו מחקרים בבעלי חיים כדי להנחות את טווח מינוני ARCT-032 שניתן לתת בבטחה בניסויים קליניים. חשוב לציין כי מחקר מקדים הראה כי מנות בודדות של ARCT-032 שניתנו למבוגרים בריאים ו-2 מנות שניתנו לאנשים עם סיסטיק פיברוזיס נסבלו באופן כללי והיו בטוחות.

כן, הטיפול נועד לתקן את הגורם הבסיסי לסיסטיק פיברוזיס, ללא קשר לסוג מוטציית ה-CFTR. מוטציות מסוימות מייצרות CFTR שמתפקד בצורה גרועה, ומוטציות אחרות אינן מייצרות CFTR כלל. ARCT-032 היא טיפול החלפת mRNA המספק עותק תקין של ה-mRNA של CFTR לתאי דרכי הנשימה, לא משנה איזה סוג מוטציה נושא האדם. פורמולציית ®LUNAR (חלקיקי שומן זעירים המצפים את ה-mRNA) מאפשרת ל-mRNA להיכנס לתאי דרכי הנשימה ולייצר CFTR מתפקד במלואו. LunairCF מגייסת מבוגרים עם סיסטיק פיברוזיס הנושאים מוטציות מסוג 1 עבורן מודולטורים של CFTR אינם יעילים, או כאלו המתאימים ליטול מודולטורים אך אינם נוטלים אותם בשל תופעות לוואי, תגובה ירודה או גישה ירודה למודולטורים.

אין כל עלות להשתתפות במחקרים קליניים אלה. הוצאות נסיעה יכוסו, ויש מלגה (כאשר הדבר מותר על פי חוק) כדי לעזור לפצות על הזמן, על שעות העבודה האבודות ושיקולים אחרים.

השתתפות במחקר קליני היא החלטה חשובה. להלן מספר שאלות מועילות שיש לשאול בעת שיחה עם הרופא שלך או עם בני משפחתך כדי לקבוע אם ההשתתפות מתאימה לך:

• איזה סוג טיפול נחקר?
• אילו בדיקות או הליכים יבוצעו אם אשתתף?
• איזה סוג של תמיכה בנסיעות תסופק במחקר הזה?
• כיצד טיפול זה ישפיע על משטר הטיפול הנוכחי שלי?
• לאילו סיכונים ותועלות אוכל לצפות אם אשתתף במחקר הזה?

למידע נוסף על טיפול mRNA וסיסטיק פיברוזיס, ניתן לבקר באתר האינטרנט של איגוד סיסטיק פיברוזיס. מידע נוסף זמין גם באתר הניסוי הקליני של איגוד סיסטיק פיברוזיס: מחקר ARCT-032 במבוגרים עם סיסטיק פיברוזיס שאינם מקבלים טיפול במודולטור ‎(Arcturus ARCT-032-02) CFTR.