ניסוי קליני של ARCT-032 עבור מבוגרים עם סיסטיק פיברוזיס
סיסטיק פיברוזיס היא מחלה מקצרת חיים עם תפוצה עולמית. מוטציות בווסת ההולכה הטרנסממברני של סיסטיק פיברוזיס (CFTR) גורמות להפחתה או להיעדר של חלבון ה-CTFR ו/או התפקוד שלו בדרכי הנשימה, מה שגורם להתייבשות של משטחי דרכי הנשימה ולריר דביק וסמיך בדרכי הנשימה.
ARCT-032 (טיפול המחקר) היא טיפול RNA שליח (mRNA) בשאיפה. מטרתו להעביר עותק רגיל של mRNA של CFTR לתאי ריאה באמצעות מערכת אספקה המתווכת על ידי ליפידים הנקראת ®LUNAR.
לאחר מכן, תאי הריאות משתמשים בהוראות הנמצאות ב-mRNA כדי ליצור חלבון CFTR מתפקד.
