Preguntas frecuentes

Los estudios clínicos (o ensayos) son un tipo de investigación realizada para conocer los efectos de nuevos fármacos o tratamientos en investigación. Los estudios siguen procedimientos predeterminados, llamados protocolo de estudio clínico. Los estudios clínicos son la forma más importante de que los investigadores comprendan mejor si un nuevo fármaco o tratamiento es seguro y eficaz para una afección concreta.

ARCT-032 (tratamiento del estudio) es un ARN mensajero (ARNm) inhalado encapsulado dentro de pequeñas partículas de grasa, es decir, un sistema de administración mediado por lípidos llamado LUNAR®. ARCT-032 se administra mediante un nebulizador especial directamente en los pulmones para dirigir una copia normal del ARNm del CFTR directamente a las células pulmonares. Luego, estas células utilizan las instrucciones proporcionadas por el ARNm para crear CFTR funcional y restaurar un equilibrio adecuado de sal y agua en las vías respiratorias.

Para obtener más información sobre la terapia de ARNm en la FQ, visite el sitio web de la Fundación para la Fibrosis Quística.

El ARN mensajero (ARNm) es una molécula natural que toma el “código” de nuestros genes y forma una plantilla que nuestras células pueden traducir en proteínas esenciales, al igual que un chef traduce una receta en un plato delicioso. El uso más reconocido de la tecnología de ARNm ha sido en vacunas, como las vacunas contra la COVID-19; sin embargo, las aplicaciones de ARNm se extienden a otras áreas de enfermedad. En las vacunas (utilizadas para la prevención de enfermedades), el ARNm lleva las instrucciones de un componente vírico que desencadena que el organismo produzca una respuesta inmunitaria protectora. Por el contrario, en los medicamentos que tratan enfermedades, el ARNm lleva las instrucciones para crear una proteína faltante o defectuosa y permite su producción.

La terapia génica tiene el potencial de tratar las enfermedades en sus causas raíz mediante la corrección o sustitución del material genético (ADN) defectuoso. Un portador o vector del virus envía el gen a las células objetivo del organismo. Una vez dentro del núcleo celular (el “centro de control”), la terapia génica funciona para corregir o reemplazar el material genético que no funciona correctamente. Esto se realiza mediante edición o adición genética. En circunstancias ideales, los cambios beneficiosos realizados en el material genético son permanentes, lo que da lugar a una cura duradera; sin embargo, si la terapia no alcanza su objetivo previsto, los efectos secundarios también pueden ser duraderos. Por el contrario, la terapia de ARNm no entra en el núcleo celular, ni tampoco cambia el material genético. La terapia de ARNm solo indica a las células cómo ensamblar ingredientes clave para crear compuestos utilizando la propia “línea de montaje” interna de la célula. Sus efectos son temporales y, una vez elaborado el compuesto, la terapia de ARNm se descompone. La administración repetida es necesaria para mantener los efectos beneficiosos, pero, si se producen efectos secundarios, se puede interrumpir la terapia para permitir que se resuelvan.

Sí, todos los participantes del estudio recibirán ARCT-032 por inhalación con un nebulizador diseñado específicamente para ARCT-032. No hay grupo de placebo en este estudio.

Nuestro programa LUNAR®-CF utilizó muchos pasos para optimizar ARCT-032 como posible terapia para la FQ. Las formulaciones LUNAR® son compatibles con nebulización y estables en presencia del esputo de la FQ. Nuestros estudios han demostrado que LUNAR® administra eficazmente el ARNm a las células de las vías respiratorias en varias especies animales, y que ARCT-032 genera CFTR, que es funcionalmente activo en el restablecimiento de la actividad del cloruro en células de donantes con FQ y en modelos animales con FQ. También se realizaron estudios en animales para guiar el rango de dosis de ARCT-032 que se pueden administrar de forma segura en ensayos clínicos. Es importante destacar que un estudio preliminar mostró que dosis únicas de ARCT-032 administradas a adultos sanos y 2 dosis administradas a personas con FQ fueron generalmente toleradas y seguras.

Sí, la terapia está diseñada para corregir la causa subyacente de la FQ, independientemente del tipo de mutación de CFTR. Algunas mutaciones producen CFTR que funciona mal y otras mutaciones no producen ningún CFTR en absoluto. ARCT-032 es una terapia de reemplazo de ARNm que administra una copia normal del ARNm del CFTR a las células de las vías respiratorias, independientemente del tipo de mutación que porte la persona. La formulación de LUNAR® (partículas de grasa diminutas que recubren el ARNm) permite que el ARNm entre en las células de las vías respiratorias y produzca un CFTR totalmente funcional. LunairCF está inscribiendo a adultos con FQ que portan mutaciones de clase 1 para las que los moduladores de CFTR no son eficaces, o a aquellos que son aptos para tomar moduladores pero no los toman debido a efectos secundarios, mala respuesta o mal acceso a los moduladores.

La participación en estos estudios clínicos no supone ningún costo. Los gastos de viaje estarán cubiertos y existe un estipendio (cuando lo permita la ley) para ayudar a compensar el tiempo, las horas de trabajo perdidas y otras consideraciones.

La participación en un estudio clínico es una decisión importante. A continuación se presentan algunas preguntas útiles que puede hacer al hablar con su médico o familiares para determinar si la participación es adecuada para usted:

• ¿Qué tipo de tratamiento se está estudiando?
• ¿Qué pruebas o procedimientos se realizarán si participo?
• ¿Qué tipo de asistencia para desplazamientos se proporciona en este estudio?
• ¿Cómo afectará este tratamiento a mi régimen de tratamiento actual?
• ¿Qué riesgos y beneficios puedo esperar si participo en este estudio?

Para obtener más información sobre la terapia de ARNm y la FQ, visite el sitio web de la Fundación para la Fibrosis Quística. También hay información adicional disponible en el centro del ensayo clínico de la Fundación para la Fibrosis Quística: Estudio de ARCT-032 en adultos con FQ que no reciben terapia moduladora de CFTR (Arcturus ARCT-032-02).