تجربة سريرية لعقار ARCT-032 للبالغين المصابين بالتليف الكيسي
التليف الكيسي مرض يقصِّر العمر وينتشر في جميع أنحاء العالم. تؤدي الطفرات في جين منظم موصلية التليف الكيسي عبر الغشاء (CFTR) إلى انخفاض أو عدم وجود بروتين CFTR و/أو وظيفة في المسالك الهوائية، ما يسبب جفاف أسطح المسالك الهوائية ومخاط مجرى الهواء السميك واللزج.
ARCT-032 (علاج الدراسة) هو علاج بالحمض النووي الريبوزي الرسول (mRNA) مستنشق. ويهدف إلى توصيل نسخة طبيعية من mRNA الخاص بـ CFTR إلى خلايا الرئة باستخدام نظام توصيل بالدهون يسمى ®LUNAR.
ثم تستخدم خلايا الرئة التعليمات الموجودة في mRNA لإنشاء بروتين CFTR وظيفي.
