الأسئلة الشائعة

الدراسات (أو التجارب) السريرية هي نوع من الأبحاث التي تُجرى لمعرفة آثار العقاقير أو العلاجات البحثية الجديدة. تتبع الدراسات إجراءات محددة مسبقًا، تُسمى بروتوكول الدراسة السريرية. الدراسات السريرية هي الطريقة الأكثر أهمية للباحثين لفهم ما إذا كان عقار أو علاج جديد آمنًا وفعالاً لحالة معينة.

ARCT-032 (علاج الدراسة) هو حمض نووي رِّيبوزي رسول (mRNA) مستنشق مغلف بجزيئات دهون صغيرة، أي نظام توصيل بالدهون يُسمى LUNAR®‎. يتم توصيل عقار ARCT-032 بواسطة جهاز رذاذ خاص مباشرةً إلى الرئتين لاستهداف نسخة طبيعية من mRNA الخاص بـ CFTR مباشرةً إلى خلايا الرئة. ثم تستخدم هذه الخلايا التعليمات التي يوفرها mRNA لإنشاء CFTR وظيفي واستعادة توازن مناسب للملح والماء في المسالك الهوائية.

لمعرفة المزيد عن العلاج بـ mRNA في التليف الكيسي، يُرجى زيارة الموقع الإلكتروني لمؤسسة التليف الكيسي.

الحمض النووي الريبوزي الرسول (mRNA) هو جزيء طبيعي يأخذ "الرمز" من جيناتنا ويشكل قالبًا يمكن ترجمته إلى بروتينات أساسية بواسطة خلايانا، كما يترجم الطاهي الوصفة إلى طبق لذيذ. كان الاستخدام الأكثر شهرة لتقنية mRNA في اللقاحات، مثل لقاحات COVID-19؛ ومع ذلك، تمتد استخدامات mRNA إلى مناطق أمراض أخرى. في اللقاحات (المستخدمة للوقاية من الأمراض)، يحمل mRNA تعليمات لمكون فيروسي يحفز الجسم على إنتاج استجابة مناعية وقائية. على النقيض من ذلك، في الأدوية التي تعالج المرض، يحمل mRNA تعليمات بشأن البروتين المفقود أو المعيب ويُمكّن من إنتاجه.

العلاج الجيني له القدرة على علاج الأمراض من خلال أسبابها الجذرية من خلال تصحيح أو استبدال المادة الجينية (DNA) المعيبة. ينقل ناقل الفيروس الجين إلى خلايا الجسم المستهدفة. بمجرد دخول نواة الخلية ("مركز التحكم")، يعمل العلاج الجيني على تصحيح أو استبدال المادة الجينية التي لا تعمل بشكل صحيح. ويتم ذلك عن طريق التعديل الجيني أو الإضافة الجينية. في ظل الظروف المثالية، تكون التغييرات المفيدة التي يتم إجراؤها على المادة الجينية دائمة، مما يؤدي إلى علاج طويل الأمد؛ ومع ذلك، إذا فات العلاج الهدف المقصود منه، فقد تكون الآثار الجانبية طويلة الأمد أيضًا. على النقيض من ذلك، لا يدخل العلاج بـ mRNA إلى نواة الخلية، ولا يغير المادة الجينية. ويرشد العلاج بـ mRNA الخلايا فقط إلى كيفية تجميع المكونات الرئيسية لإنشاء مركبات باستخدام "خط التجميع" الداخلي الخاص بالخلية. آثاره مؤقتة وبعد تصنيع المركب، يتحلل العلاج بـ mRNA. الجرعات المتكررة ضرورية للحفاظ على الآثار المفيدة، ولكن في حالة حدوث آثار جانبية، يمكن إيقاف العلاج للسماح بالتعافي منها.

نعم، سيتلقى جميع المشاركين في الدراسة عقار ARCT-032 عن طريق الاستنشاق مع بخاخ مصمم خصيصًا لعقار ARCT-032. لا توجد مجموعة دواء وهمي في هذه الدراسة.

استخدم برنامجنا LUNAR®-CF العديد من الخطوات لتحسين ARCT-032 كعلاج محتمل للتليف الكيسي. تركيبات LUNAR®‎ متوافقة مع الرذاذ ومستقرة في وجود بلغم التليف الكيسي. أظهرت دراساتنا أن LUNAR®‎ يوصل mRNA بفعالية إلى خلايا المسالك الهوائية عبر العديد من الأنواع الحيوانية، وأن ARCT-032 يولد CFTR، وهو نشط وظيفيًا في استعادة نشاط الكلوريد في الخلايا من متبرعي التليّف الكيسي وفي النماذج الحيوانية للتليّف الكيسي. كما تم إجراء دراسات على الحيوانات لتوجيه مجموعة جرعات ARCT-032 التي يمكن إعطاؤها بأمان في التجارب السريرية. والأهم من ذلك، أظهرت دراسة أولية أن الجرعات الفردية من عقار ARCT-032 التي تم إعطاؤها لبالغين أصحاء وجرعتين تم إعطاؤهما لأشخاص مصابين بالتليّف الكيسي قد تم تحملها بشكل عام وكانت آمنة.

نعم، تم تصميم العلاج لتصحيح السبب الكامن وراء التليف الكيسي، بغض النظر عن نوع طفرة CFTR. تُنتج بعض الطفرات CFTR ضعيف الأداء بينما لا تنتج طفرات أخرى أي CFTR على الإطلاق. ARCT-032 هو علاج استعاضة بـ mRNA يوفر نسخة طبيعية من mRNA الخاص بـ CFTR لخلايا المسالك الهوائية، بغض النظر عن نوع الطفرة التي يحملها الشخص. تركيبة LUNAR®‎ (جسيمات دهنية صغيرة تغطي mRNA) تمكن mRNA من دخول خلايا المسالك الهوائية وإنتاج CFTR كامل الوظائف. تسجل LunairCF البالغين المصابين بالتليف الكيسي الذين إما يحملون طفرات من الفئة 1 والتي لا تكون مُعدِّلات CFTR فعالة فيها، أو أولئك المؤهلين لأخذ المُعدِّلات ولكنهم لا يأخذونها بسبب الآثار الجانبية، أو الاستجابة السيئة، أو الوصول الضعيف إلى المُعدِّلات.

لا توجد تكلفة للمشاركة في هذه الدراسات السريرية. ستتم تغطية نفقات السفر، وهناك راتب (حيث يسمح القانون بذلك) للمساعدة في تعويض الوقت، وساعات العمل الضائعة، واعتبارات أخرى.

المشاركة في الدراسة السريرية قرار مهم. فيما يلي بعض الأسئلة المفيدة التي يجب طرحها عند التحدث إلى طبيبك أو أفراد أسرتك لتحديد ما إذا كانت المشاركة مناسبة لك:

• ما نوع العلاج الذي تتم دراسته؟
• ما الاختبارات أو الإجراءات التي سيتم إجراؤها إذا شاركت؟
• ما نوع دعم السفر المقدم في هذه الدراسة؟
• كيف سوف يؤثر هذا العلاج على نظام علاجي الحالي؟
• ما المخاطر والفوائد التي يمكنني توقعها إذا شاركت في هذه الدراسة؟

للمزيد عن العلاج بـ mRNA والتليّف الكيسي، يُرجى زيارة الموقع الإلكتروني لمؤسسة التليف الكيسي. تتوفر معلومات إضافية أيضًا على موقع التجربة السريرية لمؤسسة التليف الكيسي: دراسة عقار ARCT-032 على البالغين المصابين بالتليف الكيسي الذين لا يتلقون علاجًا مُعدِّلًا لجين CFTR (Arcturus ARCT-032-02).